Дайджест новостей в области биомедицины: 11 прорывов 2025 года, меняющих здоровье человека

Заголовки научных статей все больше становятся похожими на названия научно-фантастических романов. Технологии будущего прямо сейчас внедряются в современную медицину: от стволовых клеток и пересадки органов до бионических протезов и нейроинтерфейсов. Команда LIFT подготовила дайджест с одиннадцатью самыми заметными разработками прошлого года в области биомедицинских технологий.

Младенец из США стал первым в мире пациентом, прошедшим курс персонализированной генной терапии

Младенец Кей Джей Малдун стал первым в мире пациентом, получившим персонализированное лечение с помощью генного редактирования. У него крайне редкое генетическое заболевание, дефицит карбамоилфосфатсинтетазы 1, которое нарушает способность организма перерабатывать белок. От этого редкого генетического заболевания страдает примерно один из 1,3 миллионов младенцев. Заболевание мешает печени пациентов расщеплять побочные продукты белкового обмена, из-за чего в их организме накапливается токсичный аммиак. Как правило, половина младенцев с этим диагнозом умирает в первую неделю жизни.

Имеющиеся методы генной терапии на нем не сработали бы, поскольку надо было исправить одну уникальную дефектную букву ДНК. Разработка препарата заняла полгода, и это даже быстрее, чем планировалось. Медики спешили, чтобы спасти ему жизнь: они провели генетическую диагностику новорожденного, разработали специфичную только для него клеточную линию, протестировали подход к генетическому редактированию, персонализированный для этого ребенка, проверили на мышиной модели, приматной модели, а затем ввели препарат пациенту.

Команда исследователей из Детской больницы Филадельфии и Медицинской школы Перельмана при Пенсильванском университете разработала метод индивидуальной терапии с использованием платформы редактирования генов CRISPR. Это передовая технология генной терапии, позволяющая вносить точечные изменения в ДНК внутри живых клеток. Организм малыша положительно отреагировал на лечение. Весь процесс занял около шести месяцев: сперва ребенок получал очень низкую дозу препарата и постепенно — все более высокую.

В декабре ребенок сделал первые шаги спустя год после революционной генной терапии. Подробнее вы можете прочитать на сайте.

Однократная CAR-T-терапия обеспечила пятилетнюю ремиссию у трети пациентов с множественной миеломой

Компания Legend Biotech представила на ежегодной конференции ASCO 2025 революционные данные о пятилетней выживаемости раковых пациентов при применении препарата CARVYKTI. Разработанный в Китае, CARVYKTI – первый и единственный препарат на основе CAR T-клеток для лечения множественной миеломы. Пациенты получали однократную инфузию CARVYKTI, без дальнейшего лечения и других лекарств. При этом беспрецедентные 33% тяжелых пациентов оставались без прогрессирования заболевания в течение пяти лет и более.

Когда протез становится частью тела: MIT создали бионическое колено с прямой связью с нервной системой

В MIT разработали бионический протез коленного сустава. Его особенность – усиленная интеграция с тканями ноги выше колена и обратная связь между протезом и телом за счет имплантированных в мышцы электродов. Такой протез взаимодействует с нервной системой, улучшая стабильность и управление движением. Сегодня самые передовые коммерчески доступные протезы нижних конечностей по-прежнему физически отделены от тела и способны лишь к повторяющимся движениям при ходьбе и запрограммированным движениям. Разработчики предложили остеоинтегрированный мионевральный протез, который обеспечивает непрерывный контроль над коленным суставом за счет двигательных команд от центральной нервной системы. Пациенты стали двигаться легче, повысилась маневренность.

Генно-усиленные стволовые клетки человека обратили вспять признаки старения у пожилых приматов

Cтарых обезьян омолодили с помощью генно-усиленных стволовых клеток человека. Китайские ученые создали новый тип человеческих стволовых клеток – мезенхимальные прогениторные клетки, устойчивые к старению (SRC). Эти клетки устойчивы к стрессу и не превращаются в опухоли. Еще более примечательно, что эти клетки успешно обратили вспять множество признаков старения у пожилых макак. Им вводили SRC-клетки внутривенно дважды в неделю. Исследователи обнаружили, что SRC запускают мультисистемное омоложение, обращая вспять ключевые маркеры старения в 10 основных физиологических системах и 61 различных типах тканей. У макак наблюдалось улучшение когнитивных функций, а анализ тканей показал снижение возрастных дегенеративных состояний, таких как атрофия мозга, остеопороз, фиброз и накопление липидов.

Вероятно, ключевые агенты омоложения – экзосомы, выделяемые SRC-клетками. При введении изолированных SRC-экзосом стареющим мышам они значительно уменьшали дегенерацию органов. Эти экзосомы подавляли хроническое воспаление, сохраняя при этом целостность генома и эпигенома.

Терапия SRC может стать многообещающим средством борьбы со старением. Во-первых, впервые показана безопасность клеточной терапии на уровне приматов, где длительное применение в клинически значимых дозах не вызывает иммуногенности или опухолеобразования. Это шаг навстречу применению на людях. Во-вторых, SRC показывают широкий геронтопротекторный эффект в отношении множества физиологических систем, включая нервную, репродуктивную и иммунную системы, подчеркивая способность восстанавливать функции во взаимозависимых процессах старения.

Зрительный протез PRIMA восстановил центральное зрение: пациенты снова читают

Зрительный протез от Science Corp. прошел успешные клинические исследования в пяти странах: пациенты с дегенерацией сетчатки смогли видеть и читать с помощью субретинального протеза. Система PRIMA восстановила центральное зрение со значительным улучшением остроты зрения у участников с географической атрофией, вызванной возрастной макулярной дегенерацией. «Более 80% пациентов смогли читать буквы и слова, а некоторые из них читают страницы книги. Это то, о чем мы и мечтать не могли».

Технология: на глазное дно помещают тонкую фотоэлектрическую пленку, а специальные очки передают изображение, проецируя на нее инфра-красный свет. Протез работает как солнечная панель, преобразуя свет в электричество, и так стимулируются биполярные клетки сетчатки. Пока на чипе 378 пикселей. Новая версия, уже протестированная на крысах, может нести до 10 тыс. пикселей.

Нейроинтерфейс вернул интонацию: пациент с боковым амиотрофическим склерозом снова смог говорить и петь

Нейроинтерфейс с мгновенным синтезом голоса позволил пациенту с боковым амиотрофическим склерозом говорить, меняя интонацию в реальном времени, чтобы задать вопрос или выделить отдельные слова. И даже напевать мелодии.

Исследователи имплантировали ему в мозг четыре массива, содержащих в общей сложности 256 микроэлектродов, и считывали через них активность нейронов, когда он пытался произносить фразы, отображаемые на экране. Эта активность декодировалась и передавалась в синтезатор голоса, который генерировал синтетическую речь.

В Сеченовке запустили уникальные операции по восстановлению барабанной перепонки с использованием сфероидов из собственных клеток пациента

В Клиническом центре Сеченовского университета начали проводить операции по восстановлению барабанной перепонки с помощью эквивалентов, которые создают из собственных клеток пациента. Это первый в мире клинический опыт использования такого биомедицинского клеточного продукта для регенерации перепонки и восстановления слуха. Ее путь к операции занял несколько месяцев: все началось с острого гнойного отита, при котором врачи были вынуждены проколоть барабанную перепонку для дренирования гноя и установить вентиляционный шунт. Однако уже на следующий день после выписки развилась острая реакция на местные капли, ткани вокруг шунта разрушились, и он мигрировал внутрь среднего уха. После удаления сформировалась стойкая крупная перфорация, которая так и не зажила самостоятельно. Традиционные подходы, включая двукратную обработку краев перфорации и аппликацию коллагеновой гемостатической губки, не дали эффекта: ткани рубцевались, но не смыкались.

С перфорацией барабанной перепонки сталкиваются 4-5 человек на тысячу населения. Она возникает после отитов, травм или резких перепадов давления. У человека снижается слух и повышается риск повторных воспалений. Стандартное лечение — тимпанопластика — требует продолжительной, сложной операции с использованием фрагментов хряща пациента или иных тканей и не всегда приводит к успеху: в 10–20% случаев пересаженные ткани не приживаются с первого раза.

Новая технология выглядит следующим образом. БМКП формируют в Проектно-производственном центре Научно-технологического парка биомедицины: из жировой ткани пациента выделяют клетки и объединяют их в сфероиды. Затем их имплантируют в перепонку вместе с мембраной. В ухе пациента она постепенно рассасывается, а на ее месте формируется собственная ткань, идентичная по структуре и функциям естественной перепонке.

Российские ученые предложили инновационный метод термогенетической стимуляции сердца, который может заменить кардиостимуляторы

В свежей версии препринта ученые LIFT совместно с коллегами из ведущих научных центров представили новаторский метод кардиостимуляции с помощью термогенетики. Живым мышам в сердце доставили человеческие TRPV1 (особый неселективный катионный канал, который естественным образом присутствует в организме млекопитающих и отвечает за восприятие температуры) и активировали их инфракрасным лазером, регулируя таким образом сердечный ритм. Клиническая перспектива интригует: TRPV1 экспрессируется у людей эндогенно, так что эти каналы не будут токсичны, а высокоинтенсивный фокусированный ультразвук потенциально способен проводить кардиостимуляцию неинвазивно. Технология может позволить стимулировать работу сердца с помощью инфракрасного лазера, избегая имплантации кардиостимуляторов и связанных с ними рисков.

В основе инновационной методики лежит использование аденоассоциированных вирусов для доставки гена TRPV1 в клетки сердца. После внедрения белка его активация осуществляется с помощью инфракрасного лазерного излучения, которое создает короткие тепловые импульсы. Это позволяет точно контролировать работу сердечной мышцы без хирургического вмешательства.

Особенность TRPV1 заключается в том, что он активируется при повышении температуры до определенного порога (около 42°C). При этом даже небольшое нагревание до более низких температур (37-41°C) вызывает реакцию канала, что делает его идеальным инструментом для неинвазивной стимуляции.

Традиционные методы лечения сердечных аритмий имеют ряд существенных ограничений. Имплантация кардиостимуляторов требует сложной операции, сопряжена с риском инфекционных осложнений, может вызывать тромбообразование и требует регулярной замены батарей. При этом автоматические дефибрилляторы генерируют болезненные разряды, существенно снижающие качество жизни пациентов.

Прорыв в ксенотрансплантации: генетически модифицированная свиная почка функционировала у человека почти 9 месяцев

Успешная трансплантация генетически модифицированной свиной почки живому человеку, Тиму Эндрюсу, с терминальной стадией почечной недостаточности. Почка свиньи функционировала у мужчины почти 9 месяцев. Хирурги Массачусетской больницы пересадили ему почку от свиньи, у которой были изменены 69 генов, чтобы сделать ее органы более пригодными для использования у людей.

По истечении времени организм почку все-таки отверг, но этот срок сам по себе большое продвижение в области ксенотрасплантологии. Параллельно, уже в Китае, генетически модифицированная почка свиньи, пересаженная женщине, была удалена из-за ухудшения ее функции 23 ноября — на 10 дней меньше, чем рекорд по пересадке почки свиньи, установленный Тимом Эндрюсом в октябре. Но оба кейса – прорывы, которые дают надежду, что в недалеком будущем почки и другие органы можно будет пересаживать людям, без последующего отторжения.

Новые стволовые клетки открывают путь к безопасной регенерации органов и борьбе со старением

Американские исследователи получили новый вид стволовых клеток человека. Эти клетки могут превращаться во все три типа клеток зародышевого слоя (например, кожа, сердце, нервы, кости), отлично справляются с регенерацией тканей взрослого организма, не образуют опухолей и не вызывают иммунный ответ. Образуются путем совместного культивирования мезенхимальных стромальных клеток и кроветворных стволовых, так называемых зрелых направляющих клеток: по туннельным нанотрубкам между ними идет перенос РНК-содержащих цитоплазматических гранул, это меняет профили экспрессии мезенхимальных клеток и превращает их в особый вид стволовых, Guide-Integrated Adult Stem Cells (giaSCs).

Пластырь супергероя: ученые LIFT создали биоразлагаемый полимерный материал, ускоряющий заживление ран

Ученые создали уникальный материал для лечения ран, в основе которого лежит система из полимерных микрокамер. Такие структуры медленно высвобождают заключенные в них биологически активные вещества в поврежденную ткань, благодаря чему ускоряют ее заживление и снижают объем шрама. Разработка открывает путь к персонализированному лечению сложных повреждений и хронических ран, поскольку позволит врачам корректировать биохимические процессы в ткани в зависимости от стадии заживления и особенностей состояния пациента. Результаты исследования опубликованы в журнале Applied Materials Today.

Современные методы лечения ран, включая антисептические повязки и гидрогели, хотя и частично ускоряют заживление, не позволяют точно поддерживать окислительно-восстановительный баланс в раневой среде. Более того, роль активных форм кислорода на разных стадиях заживления меняется, что усложняет задачу создания оптимальной среды. Поэтому нужны новые способы ухода за ранами на протяжении всего процесса восстановления. Ученые из Научного центра LIFT (совместно с коллегами из Сколтеха, СГМУ имени В.И. Разумовского, Сеченовского Университета и СГУ имени Н.Г. Чернышевского) разработали раневое покрытие, которое контролируемо высвобождает сверхмалые, но терапевтически эффективные дозы биоактивных веществ в раневую полость, благодаря чему поддерживает требуемую концентрацию тех или иных соединений. В частности, авторы показали это на примере окислительных агентов.

Кандидат физико-математических наук, профессор Сколтеха, научный директор LIFT Глеб Сухоруков отметил: «Говоря о покрытиях для терапевтических целей, научное и медицинское сообщества сталкиваются с проблемой длительного удержания молекул. Наша научная группа долго ломала голову и в итоге разработала технологию микрокамер, в которых вещество действительно удерживается длительное время. Преимущество состоит в том, что лекарственный препарат фиксируется внутри капсул в полимерной пленке, позволяя последовательно высвобождать его в ране. Мы рассчитываем, что меньше чем через три года внедрим эту технологию в медицинскую практику. На первом этапе удалось показать, что она не наносит вреда. Следующий шаг — доказать наличие статистически значимого терапевтического эффекта. Думаю, в течение 1–2 лет мы сможем это подтвердить».